Amiloidosi da transtiretina, autorizzato nuovo trattamento farmacologico
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato parere favorevole all'impiego del principio attivo eplontersen. La terapia è mirata al controllo della polineuropatia nelle forme ereditarie della patologia.
L'Agenzia regolatoria nazionale ha approvato la disponibilità di una nuova molecola destinata ai pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina. Il farmaco, denominato eplontersen, è sviluppato specificamente per contrastare le manifestazioni neurologiche periferiche tipiche della malattia progressiva.
L'introduzione della terapia punta a rallentare il decorso degenerativo e a favorire un miglioramento complessivo delle condizioni quotidiane delle persone colpite. Il via libera terapeutico allarga così le opzioni cliniche a disposizione dei centri specialistici italiani.
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