Distrofia di Duchenne: via libera di Aifa alla rimborsabilità di vamorolone

L'Agenzia Italiana del Farmaco ha formalizzato il regime di rimborsabilità per il principio attivo vamorolone, sviluppato per il contrasto della distrofia muscolare di Duchenne. Il provvedimento rende accessibile a livello nazionale un trattamento formulato per mitigare la progressione della malattia genetica e favorire la mobilità.

Gli studi clinici hanno evidenziato un profilo di sicurezza più favorevole rispetto ai cortisonici tradizionali, limitando gli effetti collaterali a carico dell'apparato scheletrico e metabolico. L'approvazione rappresenta un passaggio rilevante per l'assistenza terapeutica di bambini e adolescenti colpiti da questa grave patologia degenerativa.