Distrofia di Duchenne, via libera dell'Aifa alla rimborsabilità di un nuovo farmaco

L'Agenzia Italiana del Farmaco ha disposto la rimborsabilità per il principio attivo vamorolone, indicato per la gestione clinica della distrofia muscolare di Duchenne. La molecola rappresenta una nuova opzione terapeutica destinata a contrastare la perdita della funzionalità motoria nei giovani affetti da questa patologia genetica rara.

I dati clinici indicano un profilo di efficacia associato a una sensibile riduzione degli effetti indesiderati tipici dei corticosteroidi tradizionali. Il provvedimento consente l'accesso al trattamento attraverso le strutture ospedaliere distribuite sul territorio nazionale, favorendo standard di cura più elevati.