Distrofia di Duchenne, via libera dell'Aifa alla rimborsabilità di un nuovo farmaco
L'autorità regolatoria nazionale ha ammesso il principio attivo vamorolone a carico del Servizio Sanitario. Il trattamento consente benefici clinici limitando gli effetti collaterali tipici dei cortisonici.
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso il regime di rimborsabilità per vamorolone, molecola destinata alla cura dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. La patologia rara a carattere degenerativo colpisce principalmente la funzionalità dei muscoli scheletrici e cardiaci sin dall'età pediatrica.
Il farmaco agisce con un meccanismo analogo a quello dei corticosteroidi tradizionali ma presenta una tollerabilità superiore, riducendo le complicanze metaboliche e ossee frequentemente associate a tali terapie. La decisione dell'ente consente ora un accesso uniforme e gratuito alla cura su tutto il territorio nazionale.
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