Via libera dell'Aifa a una nuova terapia contro l'amiloidosi da transtiretina
L'ente regolatorio nazionale ha dato parere favorevole all'utilizzo di eplontersen per il trattamento della patologia ereditaria con polineuropatia. Il farmaco offre nuove prospettive per il controllo della progressione della malattia.
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso il via libera all'impiego e alla rimborsabilità di eplontersen, molecola destinata ai pazienti affetti da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con interessamento polineuropatico. Il provvedimento rappresenta un significativo passo avanti per i soggetti colpiti da questa grave patologia progressiva, causata dall'accumulo erratico di sostanza amiloide nei tessuti e nei tronchi nervosi periferici.
Le evidenze scientifiche emerse durante le sperimentazioni cliniche hanno certificato la capacità del trattamento di ridurre la sintesi della proteina alterata, traducendosi in una decisa frenata del deterioramento neurologico e in un miglioramento del benessere quotidiano. L'accesso a questa opzione farmacologica all'interno del sistema sanitario pubblico estende così gli strumenti a contrasto della disabilità progressiva.
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