Sanità, approvato in Italia nuovo trattamento per l'amiloidosi genetica
L'agenzia nazionale del farmaco dà via libera a una terapia mirata per la patologia da transtiretina. Il principio attivo eplontersen punta a contenere i danni della neuropatia periferica.
L'autorità regolatoria italiana ha autorizzato l'impiego di una nuova opzione terapeutica destinata ai soggetti colpiti da amiloidosi ereditaria da transtiretina con manifestazioni polineuropatiche. La molecola consente di agire direttamente sui meccanismi patologici della patologia rara.
Le evidenze cliniche hanno evidenziato un impatto positivo nel contrastare la progressione del danno neurologico, apportando benefici concreti al benessere quotidiano dei malati. Il farmaco amplia così il ventaglio delle cure disponibili all'interno del Servizio sanitario nazionale.
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