Amiloidosi ereditaria, via libera di Aifa a nuova terapia mirata
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso l'approvazione per l'impiego di eplontersen. La cura è destinata ai pazienti affetti da polineuropatia correlata a questa patologia genetica rara.
L'autorità regolatoria nazionale per i medicinali ha dato parere favorevole all'introduzione di una terapia innovativa per l'amiloidosi da transtiretina nella sua variante ereditaria. Il trattamento rappresenta una nuova opzione clinica indirizzata a rallentare il decorso della compromissione dei nervi periferici.
Le sperimentazioni hanno evidenziato significativi benefici nel contrasto alla progressione dei deficit neurologici, consentendo un miglioramento tangibile delle condizioni quotidiane dei soggetti colpiti da questa grave e progressiva malattia.
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