Distrofia muscolare di Duchenne: via libera di Aifa alla rimborsabilità di vamorolone

L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato parere favorevole all'inserimento di vamorolone nell'elenco dei medicinali rimborsabili dal Servizio Sanitario Nazionale, destinando il provvedimento ai pazienti colpiti da distrofia muscolare di Duchenne. La determinazione consente un accesso agevolato a una molecola innovativa concepita per contrastare la progressiva degenerazione delle fibre muscolari nei soggetti in età pediatrica.

I dati clinici indicano che il principio attivo garantisce benefici analoghi a quelli dei tradizionali glucocorticoidi, limitando tuttavia le problematiche secondarie più diffuse, in particolare sul rallentamento della crescita staturale e sulla diminuzione della densità minerale ossea. La disponibilità del farmaco rappresenta una risposta attesa per migliorare la gestione quotidiana della malattia e sostenere la qualità della vita delle famiglie coinvolte.