Amiloidosi ereditaria, l'Aifa approva un farmaco per contrastare la polineuropatia
L'autorità regolatoria ha autorizzato la rimborsabilità di eplontersen per una rara malattia genetica. Il trattamento promette miglioramenti sul decorso neurologico.
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso il via libera alla commercializzazione di eplontersen, molecola destinata ai pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina con manifestazioni a carico del sistema nervoso periferico. Il via libera offre una nuova prospettiva terapeutica per una patologia invalidante a trasmissione genetica.
I riscontri clinici indicano una significativa efficacia del principio attivo nel ridurre la progressione dei disturbi neuromuscolari, consentendo una gestione più favorevole della patologia nel tempo. L'introduzione della terapia consentirà agli specialisti ospedalieri di intervenire tempestivamente per salvaguardare la funzionalità motoria e il benessere generale degli assistiti.
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