Terapia genica, benefici stabili ed efficaci per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Uno studio condotto dall'Istituto San Raffaele Telethon conferma l'efficacia a lungo termine della terapia cellulare contro questa patologia genetica rara. La ricerca evidenzia un sensibile calo dei rischi clinici.
I dati clinici hanno evidenziato una netta e duratura riduzione delle complicanze nei pazienti sottoposti al trattamento innovativo. La procedura consiste nella correzione genetica delle cellule staminali del paziente, consentendo di ripristinare la normale funzionalità del sistema immunitario.
I risultati prolungati nel tempo confermano la sicurezza dell'approccio terapeutico sviluppato dal polo di ricerca milanese. Questa evidenza apre nuove prospettive per la gestione medica di patologie orfane finora prive di soluzioni curative definitive.
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