Amiloidosi ereditaria, via libera di Aifa a una terapia per la neuropatia
L'agenzia del farmaco autorizza un nuovo trattamento mirato a rallentare la progressione patologica. Significativi benefici attesi per la qualità di vita dei pazienti.
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha concesso l'approvazione per la commercializzazione di eplontersen, una terapia avanzata contro l'amiloidosi genetica mediata da transtiretina. Il provvedimento riguarda in particolare i soggetti che presentano complicanze da polineuropatia, una condizione degenerativa grave e invalidante.
La nuova opzione terapeutica mira ad arrestare la formazione dei depositi proteici tossici nei tessuti nervosi. I risultati clinici indicano un miglioramento del benessere generale e un rallentamento nell'evoluzione dei sintomi, aprendo nuove speranze per i malati rari.
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