Amiloidosi ereditaria, via libera di Aifa a una nuova terapia farmacologica
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha autorizzato l'impiego di eplontersen, molecola destinata ai pazienti affetti da polineuropatia correlata a questa rara patologia genetica.
L'ente regolatorio nazionale ha espresso parere favorevole per la rimborsabilità di un nuovo trattamento mirato a contrastare la progressione dell'amiloidosi da transtiretina con interessamento neuropatico. Il farmaco opera riducendo la produzione della proteina anomala responsabile della degenerazione tissutale.
Gli studi clinici hanno confermato miglioramenti significativi nelle condizioni generali e nell'autonomia quotidiana dei soggetti trattati. La disponibilità della cura rappresenta un traguardo importante per la gestione a lungo termine di una condizione invalidante.
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